Institut Sains Neuro dan Weizmann di Israel berkolaborasi dalam terobosan yang menjanjikan untuk pengobatan potensial untuk ALS: Le Bulletel

Segera 2021

Oleh Sophie Lorenzo, Sistem Saraf

Diagnosis amyotrophic lateral sclerosis (AMS) mengirimkan gelombang kejut melalui kehidupan seseorang. Penyakit ini dapat menyerang pada usia berapa pun, tetapi paling sering antara 55 dan 75 tahun. Prognosis rata-rata hanya dua sampai lima tahun dari timbulnya gejala pertama. Penyakit neuron motorik secara bertahap melumpuhkan individu karena neuron mereka memburuk, akhirnya mempengaruhi kemampuan mereka untuk berjalan, berbicara, menelan dan bernapas. Di Kanada, rata-rata 8 orang meninggal karena ALS setiap hari.

Selama dua dekade terakhir, pengobatan untuk membantu memperlambat perkembangan penyakit akhirnya tersedia, tetapi keuntungan dalam kelangsungan hidup dan memperlambat penurunan fungsional telah sederhana. Bagi individu yang menghadapi diagnosis sulit ini, waktu hampir habis. Sangat penting untuk memajukan pengembangan metode pengobatan baru melalui uji klinis.

Neuro-Clinical Research Unit (URC), yang memimpin uji coba ALS, baru-baru ini bermitra dengan Weizmann Institute of Science di Israel untuk memimpin penelitian tentang pendekatan baru yang potensial untuk mengobati ALS. Sebuah uji klinis baru-baru ini diluncurkan ke dalam CRU yang akan membangun penelitian praklinis yang dilakukan di laboratorium Profesor Eran Hornstein di Institut Weizmann.

Menargetkan enzim kunci

Orang dengan sklerosis lateral amyotrophic sporadis atau familial memiliki tingkat microRNA yang rendah di neuron motorik mereka. Enzim kunci yang disebut DICER diperlukan untuk mempertahankan tingkat microRNA.

“DICER adalah penghambat dalam berbagai bentuk ALS jadi kami pikir itu mungkin target terapi. Jika kami dapat menemukan cara untuk meningkatkan aktivitasnya, itu bisa menjadi cara untuk mengembalikan tingkat microRNA dan mengobati pasien ALS,” kata Profesor Hornstein.

Dalam studi biokimia sebelumnya, peneliti menemukan bahwa enoxacin mempengaruhi aktivitas DICER. Profesor Hornstein dan timnya berhipotesis bahwa itu dapat membantu memulihkan aktivitas DICER di ALS.

READ  Dengan 50% vaksinasi untuk pertama kalinya, Prancis telah mencapai tonggak sejarah tetapi belum dapat mengklaim kemenangan

Laboratorium Hornstein menguji efek enoxacin pada DICER di neuron motorik dan tikus yang direkayasa untuk mengembangkan ALS, dan hasilnya cukup menjanjikan untuk pindah ke tahap pengujian enoxacin berikutnya pada pasien ALS. Enoxacin meningkatkan aktivitas DICER enzim dan produksi microRNAs. Kami telah melihat efek positif dari peningkatan ALS dalam studi praklinis pada tikus. “Itu pertanda baik bahwa ini akan menjadi kandidat terapeutik dalam obat untuk pasien,” kata Profesor Hornstein.

Tes Klinis Awal

Untuk memindahkan studi enoxacin ke dalam uji klinis, Profesor Hornstein menghubungi Dr. Angela Genji, direktur Unit Penelitian Klinis dan Pusat Keunggulan untuk Penelitian ALS di The Neuro. Unit URC fase 1, yang pertama dari jenisnya untuk ALS, memungkinkan penelitian yang menarik ini di The Neuro.

“Ini adalah kesempatan untuk melihat apakah kita dapat menghubungkan sesuatu yang telah terbukti berdampak pada ilmu ALS, dengan dampak potensial pada pasien untuk melihat apakah itu memiliki efek spesifik dan langsung pada penyakit yang mengerikan. Dan kami akan melakukannya dengan obat yang telah dikembangkan yang dapat membuka cara baru bagi kami untuk merawat pasien tersebut,” kata Dr. Genji. Drs Genge dan Hornstein meluncurkan uji coba REALS-1, uji coba Fase Ib/IIa yang akan memeriksa keamanan, tolerabilitas, dan penggunaan obat yang ditargetkan pada orang dengan amyotrophic lateral sclerosis.

Kami akan melihat bukti bahwa enoxacin memasuki otak dan sumsum tulang belakang dan mungkin memiliki efek. Kami juga akan melihat biomarker, ”kata Profesor Hornstein. Penilaian biomarker dan partisipasi yang ditargetkan dalam penelitian ini menanggapi kebutuhan penting untuk penelitian klinis di ALS dan menunjukkan tingkat akurasi yang tinggi bahkan pada tahap awal ini.

READ  Bagaimana variabel delta bisa menyebar begitu cepat?

Keuntungan Jaringan

Sebelum sidang dimulai, ada halangan: Enoxacin tidak tersedia. Weizmann Canada, sebuah organisasi lokal yang mendukung Weizmann Institute of Science di Israel, campur tangan dalam hubungan yang diperlukan untuk bergerak maju: perusahaan obat Kanada Apotex, yang memproduksi enoxacin dan plasebo untuk percobaan. “Jaringan Institut Weizmann telah memungkinkan kami untuk membangun kepercayaan dan komunikasi. Ini mengatakan banyak tentang kemampuan untuk memajukan ilmu pengetahuan dan penelitian biomedis melalui kolaborasi,” kata Profesor Hornstein.

Para peneliti yang berpartisipasi sangat optimis pada tahap awal penelitian klinis ini. Percobaan baru ini mungkin merupakan langkah pertama dalam pengobatan inovatif untuk amyotrophic lateral sclerosis. “Saya ingin melihat apakah enoxacin maju dalam fase percobaan berikutnya dan jika kemanjurannya terbukti; ini akan membuka jalan yang sama sekali baru untuk menggunakan obat yang ada dalam mengembangkan perawatan untuk ALS, yang secara signifikan akan mempercepat akses ke pengobatan bagi mereka yang membutuhkannya, Dr. Genji menyimpulkan.

Tim uji coba ingin mengucapkan terima kasih kepada CIHR, FRQS, Kementerian Kesehatan Israel (di bawah Beasiswa Kompetitif ERARE-3), serta Brain Canada Foundation, dan Canadian ALS and Muscular Dystrophy Association.Canada atas dukungan keuangan mereka yang murah hati.

Untuk mempelajari lebih lanjut tentang uji coba REALS-1 atau untuk berpartisipasi, kunjungi Unit Penelitian Klinis Neuro: cru.mcgill.ca/en/sla

7 Juli 2021

Esila Tosun

"Penggemar musik. Penjelajah yang sangat rendah hati. Analis. Geek perjalanan. Praktisi tv ekstrim. Gamer."

Related Posts

Tinggalkan Balasan

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *

Read also x